PubMed · Journal of the Neurological Sciences· Aleks Carver·· 2026-09-03
英国SMA患者登记3年PROMs研究支持Nusinersen和Risdiplam的药物评审
UK SMA patient registry: a 3-year patient-reported outcome measures study supporting the drug appraisal of Nusinersen and Risdiplam in spinal muscular atrophy.
AI 导读
英国SMA患者登记联合SMA REACH UK临床网络开展3年纵向研究，以6个月间隔收集Nusinersen和Risdiplam治疗患者的患者报告结局（PROMs），支持管理准入协定（MAA）数据收集；截至2025年6月收到363名患者和照护者提交的3764份问卷。
来源：PubMed · Journal of the Neurological Sciences · pubmed.ncbi.nlm.nih.gov