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英国SMA患者登记3年PROMs研究支持Nusinersen和Risdiplam的药物评审

英国SMA患者登记联合SMA REACH UK临床网络开展3年纵向研究，以6个月间隔收集Nusinersen和Risdiplam治疗患者的患者报告结局（PROMs），支持管理准入协定（MAA）数据收集；截至2025年6月收到363名患者和照护者提交的3764份问卷。