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罕见病的精选

11月7日周六第 1–1 条
  1. EMA · What's New

    EMA 授权 rilzabrutinib(Wayrilz)用于既往治疗无效的成人免疫性血小板减少症

    EMA 于 2025 年 12 月 22 日授予 Sanofi 的 rilzabrutinib(Wayrilz)欧盟上市授权,用于既往治疗无效的成人免疫性血小板减少症(ITP),并发布 Revision 1 的 EPAR。

    关注理由:EMA 发布 rilzabrutinib(Wayrilz)欧盟上市授权 EPAR,含 202 名成人 ITP 随机对照试验数据及 12 周无效停药规则,可用于孤儿药治疗路径跟踪。