诺华披露SMA基因疗法Zolgensma治疗后7例既往未公开的儿童肿瘤病例，作为潜在安全信号正接受监管审查
诺华披露，其2019年获批的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma治疗患者中累计收到9例肿瘤报告，其中7例为此前未公开的新病例，2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身相关。这些病例目前仅被视为潜在安全信号，SMA Europe发声明称监管机构正在审查，其余病例的因果关系尚未确定。诺华本周早些时候已向神经科医生通报该信息。
#细胞与基因治疗
STAT · 医学与生命科学新闻 STAT · 医学与生命科学新闻 STAT报道：诺华披露脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma用药儿童新增7例肿瘤病例，2019年以来累计达9例
据STAT报道，诺华披露7例既往未报告的肿瘤病例，患儿均曾接受其脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma治疗，该疗法2019年获批以来肿瘤报告累计达9例，由STAT记者Ed Silverman与Jason Mast报道。本条材料标题同时提及Amgen的Repatha与更少心脏病发作相关，但正文未提供该部分的任何细节。
STAT · 医学与生命科学新闻 STAT+报道：新发肿瘤病例显示常用基因治疗载体AAV存在致癌风险
STAT新闻报道，今年一系列肿瘤病例为腺相关病毒（AAV）这一广泛使用的基因治疗载体可致癌提供了有力证据，结束了约二十年的争论；AAV载体已被用于向数千名患者递送新基因。罗切斯特大学神经科医生Sam Mackenzie表示，该风险将改变部分脊髓性肌萎缩患者的治疗权衡。全文为STAT+付费内容，具体病例细节未在可见正文中披露。
PubMed · Journal of Cell Science 基于ddFP的活细胞成像报告系统用于检测晚内体/溶酶体、内质网、线粒体及质膜间的细胞器膜接触位点
研究者开发了一系列基于二聚化依赖荧光蛋白（ddFP）的报告系统，用于在活细胞中可视化、定量并追踪细胞器间膜接触位点（MCS）。其中ddFP LELYS-ER单质粒系统靶向晚内体/溶酶体与内质网接触，可生成稳定报告细胞系，在VAP蛋白家族下调或溶酶体损伤时检测到接触数量变化，且不干扰内源性接触，活细胞成像显示这些接触具有不同的形态、移动性和寿命；同设计还扩展至ER-质膜和ER-线粒体接触。
PubMed · The American Journal of Sports Medicine 自体脂肪来源基质血管组分单次关节内注射治疗中重度膝骨关节炎的多中心随机安慰剂对照试验12个月结果
一项多中心随机安慰剂对照试验（114例随机，SVF组83例、安慰剂组31例）评估单次关节内注射2500万个自体脂肪来源SVF细胞治疗中重度膝骨关节炎的12个月疗效。
PubMed · Molecular Biology of the Cell 异源三聚体kinesin-2的自抑制对纤毛发生至关重要：细胞实验与嵌合KIF3A/KIF3B敲除 rescue 研究解析其结构机制
研究通过结构引导的细胞实验和KIF3A/KIF3B嵌合亚基敲除rescue实验，界定异源三聚体kinesin-2（KIF3A/KIF3B/KAP3）自抑制的关键决定因素：马达结构域与C端卷曲螺旋及相邻尾部β-hairpin的亚基特异性相互作用稳定自抑制状态，柄部卷曲螺旋内一个柔性区域也参与自调节。
PubMed · Nature Structural & Molecular Biology 大规模RNA结合蛋白系留筛选发现环状RNA代谢调控因子
研究者用系留报告子测定系统评估730个RNA结合蛋白，鉴定出281个可显著调控环状RNA（circRNA）活性的蛋白，涉及biogenesis、核输出、降解和翻译等环节。
PubMed · Nature Structural & Molecular Biology 体外机制研究揭示内质网膜蛋白复合体EMC兼具分子伴侣活性，参与电压门控钙通道Cav的共翻译组装
该体外机制研究显示，人内质网膜蛋白复合体（EMC）除插入酶功能外还具有分子伴侣活性，促进异三聚体电压门控钙通道（Cav）的组装。利用功能分离突变和抑制性纳米抗体，研究者发现选择性干扰EMC伴侣功能会导致新生Cav通道过早降解，并损害Cav依赖的心肌细胞收缩；Cav成孔α亚基的招募为共翻译发生，依赖其第一跨膜域束从核糖体-多跨易位子复合体突出。该结果尚未在患者中验证临床意义。