诺华披露SMA基因疗法Zolgensma治疗后7例既往未公开的儿童肿瘤病例，作为潜在安全信号正接受监管审查
诺华披露，其2019年获批的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma治疗患者中累计收到9例肿瘤报告，其中7例为此前未公开的新病例，2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身相关。这些病例目前仅被视为潜在安全信号，SMA Europe发声明称监管机构正在审查，其余病例的因果关系尚未确定。诺华本周早些时候已向神经科医生通报该信息。
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STAT · 医学与生命科学新闻 STAT · 医学与生命科学新闻 STAT报道：诺华披露脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma用药儿童新增7例肿瘤病例，2019年以来累计达9例
据STAT报道，诺华披露7例既往未报告的肿瘤病例，患儿均曾接受其脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma治疗，该疗法2019年获批以来肿瘤报告累计达9例，由STAT记者Ed Silverman与Jason Mast报道。本条材料标题同时提及Amgen的Repatha与更少心脏病发作相关，但正文未提供该部分的任何细节。
STAT · 医学与生命科学新闻 STAT+报道：新发肿瘤病例显示常用基因治疗载体AAV存在致癌风险
STAT新闻报道，今年一系列肿瘤病例为腺相关病毒（AAV）这一广泛使用的基因治疗载体可致癌提供了有力证据，结束了约二十年的争论；AAV载体已被用于向数千名患者递送新基因。罗切斯特大学神经科医生Sam Mackenzie表示，该风险将改变部分脊髓性肌萎缩患者的治疗权衡。全文为STAT+付费内容，具体病例细节未在可见正文中披露。
STAT · 医学与生命科学新闻精选 诺华pelacarsen III期HORIZON试验详细结果公布：大幅降低Lp(a)但未减少心血管事件
STAT新闻报道，诺华资助的III期HORIZON试验详细结果在美国心脏协会（AHA）科学年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。试验中pelacarsen大幅降低脂蛋白(a)——约五分之一人群携带的遗传性心血管风险因素——但近五年随访中，随机分配至药物或安慰剂的参与者在心梗、卒中、紧急冠脉血运重建和死亡方面均无差异。
关注理由：详细结果坐实此前top-line阴性信号：大幅降低Lp(a)未转化为心血管事件减少，动摇该研发通路的核心假设，可与NEJM同步发表原文对照核实具体数据。
EMA · What's New EMA发布Entresto（sacubitril/valsartan，沙库巴曲/缬沙坦）欧洲公共评估报告（EPAR）第28版：维持欧盟已授权状态（2015年11月19日批准），用于成人及1岁及以上患儿的慢性心力衰竭
EMA发布Entresto（沙库巴曲/缬沙坦）EPAR第28版：该药在欧盟已授权，用于成人及1岁以上儿童慢性心力衰竭。成人主研究中，Entresto组心血管死亡或心衰住院21.8%对依那普利26.5%，因优效提前停止。1个月至<18岁377例患儿主要结局未显示优于依那普利；常见不良事件为高钾血症、低血压、肾功能损害。
EMA · What's New EMA 更新 Cosentyx（secukinumab）EPAR 至第 44 版，欧盟上市许可状态为已批准
EMA 更新 secukinumab（Cosentyx）欧洲公众评估报告至第 44 版，该药 2015 年 1 月 14 日获欧盟上市许可，持证方 Novartis Europharm，状态为已批准。