诺华披露SMA基因疗法Zolgensma治疗后7例既往未公开的儿童肿瘤病例，作为潜在安全信号正接受监管审查
诺华披露，其2019年获批的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma治疗患者中累计收到9例肿瘤报告，其中7例为此前未公开的新病例，2例迄今显示肿瘤可能与治疗本身相关。这些病例目前仅被视为潜在安全信号，SMA Europe发声明称监管机构正在审查，其余病例的因果关系尚未确定。诺华本周早些时候已向神经科医生通报该信息。
#安全/召回
STAT · 医学与生命科学新闻 STAT · 医学与生命科学新闻 STAT报道：诺华披露脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma用药儿童新增7例肿瘤病例，2019年以来累计达9例
据STAT报道，诺华披露7例既往未报告的肿瘤病例，患儿均曾接受其脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma治疗，该疗法2019年获批以来肿瘤报告累计达9例，由STAT记者Ed Silverman与Jason Mast报道。本条材料标题同时提及Amgen的Repatha与更少心脏病发作相关，但正文未提供该部分的任何细节。
STAT · 医学与生命科学新闻 STAT+报道：新发肿瘤病例显示常用基因治疗载体AAV存在致癌风险
STAT新闻报道，今年一系列肿瘤病例为腺相关病毒（AAV）这一广泛使用的基因治疗载体可致癌提供了有力证据，结束了约二十年的争论；AAV载体已被用于向数千名患者递送新基因。罗切斯特大学神经科医生Sam Mackenzie表示，该风险将改变部分脊髓性肌萎缩患者的治疗权衡。全文为STAT+付费内容，具体病例细节未在可见正文中披露。
EMA · What's New EMA发布Galafold（migalastat）EPAR第19版摘要：法布雷病治疗药，2016年5月25日获批，状态Authorised
EMA发布Galafold（活性成分migalastat）欧洲公众评估报告（EPAR）摘要，该药2016年5月25日获欧盟上市许可，现行第19版，状态为Authorised，用于12岁及以上、携带特定α-半乳糖苷酶A基因突变的法布雷病患者。
EMA · What's New精选 EMA通报止吐药Emend（aprepitant）欧盟/EEA供应短缺，Merck Sharp & Dohme B.V.因商业原因计划2028年5月前永久停市
EMA通报Merck Sharp & Dohme B.V.因商业原因永久停市止吐药Emend（aprepitant，80 mg与125 mg规格），欧盟/EEA短缺持续，预计2028年5月前在所有国家停市，停市与产品质量缺陷或安全问题无关。
关注理由：该通告确认aprepitant停市源于商业原因而非质量或安全问题，6月龄及以上儿童所需口服混悬剂型无替代品，是化疗支持用药供应需持续跟踪的关键缺口。
EMA · What's New EMA更新Ogsiveo（nirogacestat）EPAR至第5版：欧盟已授权用于进展性硬纤维瘤成人患者
EMA更新Ogsiveo（活性物质nirogacestat）的EPAR至第5版，该药于2025年8月14日获欧盟上市授权，用于需要全身治疗、肿瘤进展的成人硬纤维瘤患者单药治疗，此前为孤儿药。
EMA · What's New EMA“审评员模板”程序性指导页面更新：新增PSUSA（周期性安全更新单一评估）评估报告模板板块（CAPs与NAPs）
EMA于2026年11月5日在“审评员模板”程序性指导页面新增PSUSA评估报告模板板块，含CAPs与NAPs两个模板，均为当日首次发布。页面另汇集PAM、信号评估、风险管理计划（RMP）、PRAC建议、II类变更及市场/数据保护延长等评估报告模板。此次为程序性指导文件增补，不涉及药物批准或疗效结论。
FDA · MedWatch Safety Alerts精选 FDA早期预警：Compact Medical移除部分批次ButterflyBVM球囊面罩复苏器并更新使用说明
FDA CDRH发布早期预警，通报潜在高风险器械问题：Compact Medical对部分批次ButterflyBVM一次性球囊面罩（BVM）复苏器发出紧急医疗器械召回通知，建议移除000109–000117批次，000081–000108批次须每次使用前完成使用前测试。
关注理由：FDA CDRH以Early Alert标记该潜在高风险器械问题，区分需移除批次与仅需使用前测试的批次，可据此跟踪急救通气器械的受影响范围与后续监管更新。
PubMed · Circulation HELIOS-B 开放标签扩展报告 vutrisiran 治疗 TTR 淀粉样变性心肌病 48 个月长期疗效与安全性
研究团队报告 vutrisiran 治疗 TTR 淀粉样变性心肌病患者的 HELIOS-B 开放标签扩展长期结果：466 例入组扩展期（持续 vutrisiran 243 例、安慰剂转 vutrisiran 223 例），评估至第 48 个月。
FDA · MedWatch Safety Alerts精选 FDA 建议消费者不要购买或喂食 Once Upon a Farm Tractor Wheels 有机幼儿软烤棒（多名幼儿气道阻塞）
FDA 于2026年10月30日发布安全通告，多起报告称1.5–2.5岁幼儿食用 Once Upon a Farm Tractor Wheels 有机幼儿软烤棒后发生完全气道阻塞、无法呼吸，建议消费者勿购买或喂食并立即丢弃。
关注理由：FDA 报告多名1.5–2.5岁幼儿食用该软烤棒后发生常规急救难以解除的完全气道阻塞，且产品经全美主要零售渠道销售，属需持续跟踪更新的母婴食品安全预警。