英国SMA患者登记3年PROMs研究支持Nusinersen和Risdiplam的药物评审
英国SMA患者登记联合SMA REACH UK临床网络开展3年纵向研究,以6个月间隔收集Nusinersen和Risdiplam治疗患者的患者报告结局(PROMs),支持管理准入协定(MAA)数据收集;截至2025年6月收到363名患者和照护者提交的3764份问卷。
英国SMA患者登记联合SMA REACH UK临床网络开展3年纵向研究,以6个月间隔收集Nusinersen和Risdiplam治疗患者的患者报告结局(PROMs),支持管理准入协定(MAA)数据收集;截至2025年6月收到363名患者和照护者提交的3764份问卷。
Michelle S Wong等利用2020–2023年VA Survey of Healthcare Experiences of Patients横断面数据,按种族和族裔比较退伍军人健康管理局(VA)基层医疗与VA付费社区医疗的患者报告体验。
动脉粥样硬化小鼠模型研究显示,有氧训练小鼠血浆来源的细胞外囊泡中 miR-203a-3p 与 miR-133b-3p 升高,主要源于骨骼肌,可分别靶向 Tlr4 和 Insr 抑制 NF-κB/NLRP3 信号,在体内外减轻巨噬细胞炎症与脂质蓄积并延缓动脉粥样硬化进展;miRNA 模拟物可重现、抑制剂可逆转该效应,提示潜在治疗策略。该结果来自动物与体外实验,临床意义尚待验证。
一篇发表于Clinica Chimica Acta的综述系统分析生长分化因子15(GDF15,TGF-β超家族成员)在高血压、动脉粥样硬化、心力衰竭、肺动脉高压和冠心病五种心血管疾病中的差异表达、作用机制及预后预测功能。GDF15在炎症、氧化应激、组织损伤和缺氧时表达显著升高,循环水平升高与主要心血管疾病及不良预后密切相关。综述支持其作为心血管疾病新型生物标志物的价值,但未报告临床干预结果。
一项系统综述与网络Meta分析纳入163项随机对照试验(n=15,757,137种化合物组合),比较营养补充剂/植物制剂与安慰剂或常规抗抑郁药治疗重性抑郁障碍(MDD)的效果。
本综述总结基于电化学免疫传感器检测急性肾损伤(AKI)生物标志物KIM-1和NGAL(可测于血清和尿液)的近期进展,并比较各传感器的检测限等分析性能。作者指出目前仍需进一步研究,开发能在临床诊断AKI中被广泛接受的最优传感器,尤其是面向早期和即时检测的应用。
一项纳入185对母婴(53.51%女婴)的纵向观察研究发现,1月龄全脑静息脑电活动整体上不能显著预测12月龄时的社会情绪行为问题;但较高的全脑相对theta功率和较低的相对alpha功率显著预测24月龄时更多的社会情绪行为问题。研究还报告了探索性脑区分析,提示静息脑活动可能是多样化非临床样本中后期社会情绪问题的早期指标。
一种用于fMRI时间序列的分段3D EPI序列结合短轨道导航器的伺服导航与回顾性数据驱动相位均衡(PEERS),在体模和体内评估中实现全自动、自校准的运动、体相位和频率校正。相比传统体积重对齐,PEERS在小运动时tSNR最高提升30%,受试者保持静止时约提升10%。作者指出稳定性增益能否转化为功能敏感性指标尚需足够统计效能的研究,本数据不支持相关结论。
原文摘录:New England Journal of Medicine, Volume 395, Issue 18, Page 1794-1804, November 5, 2026.
研究者对急性SIV感染的非人灵长类和抑制性抗逆转录病毒治疗下慢性HIV感染者的左心室组织进行质谱成像分析,发现花生四烯酸(AA)炎症介质及COX-2、LTA4H等代谢酶显著升高,且炎症多与浸润巨噬细胞相关。
一项覆盖孕期至育儿第2年的四波纵向研究纳入288对初为父母的夫妇,在每个时间点测量父母身份认同的承诺、探索、沉思性探索及心理健康。结果显示,身份承诺水平较高或增幅较大、沉思性探索较低或下降较多者,生活满意度更高且抑郁症状更低;探索维度与心理健康的关联较弱且不一致,并存在伴侣间效应,母亲与父亲间存在差异。
一项遵循PRISMA指南、方案注册于PROSPERO(CRD420251050072)的系统综述与Meta分析纳入33项临床前研究共656只啮齿动物,评估传统药用植物来源天然植物化学物(如甘草黄酮、丹参萜类、人参皂苷)在多柔比星心脏毒性的动物模型中的心脏保护作用。
原文摘录:INTRODUCTION: Very high cumulative exposure to electroconvulsive therapy (ECT) has primarily been described in individual case reports.
关注理由:这条医学研究内容涉及队列研究,可以对照不同人群的特征与结局,同时留意研究设计能支持什么结论。
研究构建了机器学习引导、经月桂酸负载实现静电-疏水协同的分级粒径壳聚糖止血颗粒(CSHP),通过物理封堵联合静电与疏水作用形成致密凝血网络,不依赖全身凝血激活即可抵御动脉血流。
常州第二人民医院创伤中心2020–2024年回顾性队列纳入120例外伤性肝破裂合并中央胆管损伤(CBDI)患者,比较早期(≤72小时,62例)与延迟/按需(>72小时,58例)ERCP。
原文摘录:AIMS: Histologic grading of the primary tumor (PT) is an established prognostic factor in lung adenocarcinoma; however, the clinical relevance of histologic patterns in metastatic lymph nodes (MLNs) remains unclear. … These findings suggest that MLN morphology may provide complementary pathological information regarding patterns of locoregional recurrence after surgical resection
关注理由:关于肿瘤学的这条内容有明确出处,主要发现和适用人群可在原文中继续核查。
原文摘录:OBJECTIVE: This study aimed to determine the frequency of neuroendocrine cell proliferation (NCP) in the tumor bed and adjacent mucosa in gastric and gastroesophageal junction carcinomas that had received neoadjuvant therapy, and to elucidate its prognost … However, further investigation is required to explore the cause of this proliferation
一项结合分子动力学模拟与蛋白质脂质体体外实验的研究,探讨了Leigh综合征及LHON/MELAS相关的复合物I末端ND5亚基(Nqo12)突变F124L、M252T、D393N对质子转运的影响。
原文摘录:Membrane technology has become a critical platform for advancing water pollution control from standard-compliant discharge toward high-quality water reclamation, owing to its high separation selectivity, modular configuration, compact footprint, and compa
原文摘录:Atypical intraductal proliferations of the prostate encompass a spectrum from high-grade prostatic intraepithelial neoplasia (HGPIN) to intraductal carcinoma of the prostate (IDCP), the latter being strongly associated with aggressive prostate cancer. … These findings highlight persistent interobserver variability and the need for clearer diagnostic criteria, education, and further biological characterization of AIP and IDCP
这是一篇机制综述,探讨大血管闭塞性卒中机械取栓后血管造影再通成功但功能恢复不佳的“无效再灌注”问题,认为其与无复流现象相关。文中提出缺血再灌注微血管损伤、远端微栓塞、中性粒细胞-血小板协同、内皮激活及中性粒细胞胞外诱捕网(NETs)为候选免疫血栓机制,并建议未来试验以早期灌注影像前瞻性表型无复流、整合机制生物标志物并检验微血管靶向辅助策略,属观点性综述而非临床疗效证据。
研究团队在《Molecular Psychiatry》发表尸检研究,采用多重荧光原位杂交检测18对精神分裂症与对照组个体DLPFC深层第6层及皮层下白质和尾状核中CHODL-SST神经元的CHODL、SST、NPY、NOS1 mRNA水平。
一项对653名COVID-19住院幸存者(46%女性,28%≥65岁)出院后8±2个月的前瞻性队列横断面分析显示,53%存在体力缺乏活动(<150分钟/周)。
一项对2000至2011年间513例初次单侧全髋关节置换术(THA)患者的二级分析开发并验证了预测术后3年和5年疼痛评分的机器学习模型。13个模型中非线性方法表现最佳,CatBoost均方误差在T3为2.70、T5为4.11,疼痛严重程度分类准确率90.1%;年龄、BMI、腰/颈疾病史及WOMAC和ICOAP部分条目为关键预测因子。作者指出模型尚需外部验证,才可能用于识别持续疼痛高风险患者。